Синдром Вольфрама - фармакологи розробили спосіб лікування рідкісного захворювання

Що таке Синдром Вольфрама - це важке спадкове дегенеративне захворювання з аутосомно-рецесивним типом успадкування і прогресуючим перебігом. У дитячому віці синдром проявляється у вигляді діабету, а в підлітковому - у вигляді втрати зору, глухоти, порушення психічного стану, а також нетримання сечі. Дане захворювання вражає приблизно одного з 500 000 чоловік у всьому світі.

В ході нового дослідження вченим вдалося з'ясувати, що ключовим фактором розвитку даного захворювання є Кальцій (сигнальна молекула). Вони з'ясували, що при руйнуванні білка вольфраміна в клітинах підшлункової залози порушуються функції кальцієвих каналів, внаслідок чого відбувається порушення передачі нервових сигналів і це призводить до зниження життєздатності клітин підшлункової залози і зменшення секреції інсуліну.

Вивчаючи ефективність лікарських засобів по відновленню провідності кальцієвих каналів, фармакологи виявили 2 працюючих речовини, що впливають на активність ферментів: ібуділаст і кальпаіновий інгібітор. На наступному етапі вчені планують продовжити дослідження на тваринах.

ЗА МАТЕРІАЛАМИ: MEDICAL XPRESS