Нова технологія редагування генома

Verve Therapeutics запропонували нову технологію редагування генома. На відміну від відомої системи редагування генів CRISSPR, її ще часто називають «молекулярними ножицями», даний підхід не ріже ДНК вертикально по ланцюжку, а здійснює корекцію на одній «базі» або ж букві в геномі: не зачіпаючи нуклеотиди, одна буква замінюється на іншу.

Проводились два випробування, в ході яких спеціалісти підтвердили на моделі мавп, що цей підхід відключає гени PCSK9 або ANGPTL3, які пов’язані з розвитком серцево-судинної патології. Дослідження показали відсутність побічних ефектів і збереження генетичного коду нецільових клітин організму. Генеральний директор Verve Therapeutics заявив, що їм вдалось розробити концепцію нового способу профілактики інсультів та інфарктів. В перспективі цей метод лікування навіть при одноразовому застосуванні буде сприяти регулярному контролю низького рівня холестерину і тригліцеридів. Клінічні випробування планують запустити в 2022 - 2023 роках.

ЗА МАТЕРІАЛАМИ: FIERCE BIOTECH