На ринок вийшло найдорожче ліки в світі

Новий засіб компанії Novartis - Zolgensma - покликане замінити тривалу терапію для дітей зі спінальної м'язової атрофією. Це засіб потрібно вводити разово. І клінічні випробування за участю 36 дітей у віці від 2 тижнів до 8 місяців показали ефективність підходу. Діти демонстрували прискорення розвитку моторних навичок (краще тримали голову і сідали). Нагадаємо: спінальна м'язова атрофія часто призводить до паралічу, проблемам з диханням і до смерті в перші місяці життя дитини.

Унікальність Zolgensma полягає не тільки в ефективності і можливості відмови від хронічної терапії. На даний момент це найдорожче ліки в світі - вартість однієї ін'єкції перевищує 2 мільйони доларів США, передає SBS News. За словами розробників, краще один раз заплатити, ніж витрачати все життя сотні тисяч доларів на ліки.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) - генна терапія для лікування педіатричних пацієнтів віком до 2 років з спінальної м'язової атрофією з мутаціями в гені SMN1. Терапія бореться не з симптомами, а з генетичної причиною недуги. Вона передбачає введення в тіло працює копії гена, щоб загальмувати прогресування хвороби.
За матеріалами MEDdaily