Китайці провели унікальний експеримент по редагуванню ДНК

Медичний університет Гуанчжоу провів незвичайну роботу. Його співробітники виправили генетичні мутації в клітинах життєздатних людських ембріонів за допомогою методу редагування генома CRISPR. Раніше подібного жодна дослідницька група не робила. Головна відмінність даного експерименту - використання нормальних ембріонів. Раніше CRISPR тестували тільки на генетично бракованих ембріонах, які не могли розвинутися в плід. І, виявилося, з нормальними ембріонами метод працює набагато краще.

Спочатку, коли використовувалися дефектні ембріони, метод редагування успішно відновив менш ніж одну клітина з десяти. Тобто коефіцієнт ефективності був занадто низьким. Що стосується нормальних ембріонів, отриманих з незрілих яйцеклітин, що залишилися після циклів ЕКЗ, ефективність була вищою.

Для останнього експерименту вчені розвивали пожертвувані пацієнтками ЕКО-клінік незрілі яйцеклітини. Потім клітини запліднили, додаючи сперму чоловіків зі спадковими захворюваннями. Після використовували метод CRISPR для виправлення (відбувалося до того, як клітина починала ділитися). Першим донором сперми був чоловік з мутацією G1376T в гені ферменту G6PD. Така мутація часто стає причиною Фавізм. Це захворювання, при якому вживання деяких продуктів може викликати руйнування червоних кров'яних тілець.

Метод виправив мутацію G1376T в двох ембріонах. Правда, в одному всі клітини були виправлені, а в другому деякі клітини залишилися з проблемою. Другим донором сперми був чоловік з мутацією beta41-42, що приводить до бета-таласемії (всі чотири ембріона мали цю мутацію). І тут в одному випадку метод CRISPR викликав нову мутацію. У другому мутація була успішно виправлена тільки в деяких клітинах, а в двох інших метод взагалі не спрацював. Незважаючи на це, ефективність методу була в цілому значно підвищена.

за матеріалами, MEDdaily.