Генна терапія серповидноклітинної анемії

Нещодавно схвалений продукт генної терапії серповидно-клітинної анемії, ловотибіглогенний аутотемцел (lovotibeglogene autotemcel), привів до тривалої ремісії захворювання на строк до 5 років і майже повного усунення небезпечних та виснажливих вазооклюзійних явищ, згідно з даними САН-ДІ. до результатів довгострокового подальшого дослідження.

Зокрема, одноразова інфузія лово-цілу призвела до повного розв'язання вазооклюзійних явищ у 88% пацієнтів, при цьому у 94% було досягнуто повного вирішення тяжких ускладнень. У всіх 10 підлітків, які брали участь у дослідженні, було досягнуто повного розв'язання вазооклюзійних явищ. Більшість пацієнтів при останньому спостереженні не спостерігалось вазооклюзійних явищ.

"Це одноразове, дійсно перетворююче лікування за допомогою лово-ціла", - сказала провідний автор Джулі Кантер, доктор медичних наук, директор клініки серповидноклітинної анемії для дорослих в Університеті Алабами в Бірмінгемі, на брифінгу для ЗМІ в Американському суспільстві Щорічні збори гематології (ASH) 2023. Генна терапія може суттєво усунути вазооклюзивні явища у пацієнтів із серповидноклітинною анемією та призвести до нормального рівня гемоглобіну, додав Кантер.

За матеріалами: MEDspace