Генна терапія обіцяє обернути назад спадкову втрату зору

Незатверджена генна терапія спадкової оптичної нейропатії Лебера (LHON) призвела до помітного покращення зору у пацієнтів з тяжкою прогресуючою формою захворювання, які отримували терапію в рамках програми раннього доступу.Результати дослідження більше 60 пацієнтів, які отримували ленадоген нолпарвівек у вигляді односторонньої або двосторонньої інтравітреальної ін'єкції, показали, що через 2 роки спостереження у 60% з них спостерігалося клінічно значуще покращення числа літер. міг читати за діаграмою гостроти зору.Результати, за словами провідного вченого Кьяри Ла Морджіа, доктора медичних наук, IRCCS Istituto delle Scienze Scienze Scienze di Bologna, Болонья, Італія, підтверджують у «реальних умовах» ефективність та безпеку лікування, як раніше було показано у клінічних випробуваннях.Результати були представлені на Конгресі Європейської академії неврології (EAN) 2023 року.  

За матеріалами: MEDspace