Генна терапія на основі лентивірусного вектора (LV) з використанням гемопоетичних стовбурових клітин CD34+ (HSC) продемонструвала стабільну експресію фактора VIII у пацієнтів з тяжкою формою гемофілії А, при цьому вищі числа копій вектора корелювали з підвищеною активністю фактора VIII.

Оцінка лікування була зосереджена на кінцевих точках безпеки, включаючи приживлення та токсичні ефекти, пов'язані з режимом, а також на кінцевих точках ефективності, включаючи активність фактора VIII та річну частоту кровотеч.

Учасники продемонстрували успішне приживлення: медіана часу приживлення нейтрофілів становила 11 днів, а приживлення тромбоцитів – 15 днів.

"Генна терапія гемофілії А з використанням аутологічних ГСК, трансдукованих лентивірусним вектором, призвела до стабільної експресії фактора VIII, при цьому активність фактора VIII корелювала з числом копій вектора в периферичній крові", - пишуть автори дослідження.

 Дослідження підтримали гранти Департаменту біотехнології, Міністерства науки і технологій, Уряду Індії та Національних інститутів охорони здоров'я.

За матеріалами: MEDspace