ЕМА можливо затвердить новий продукт генної терапії Bluebird Bio

Європейський регулятор розглядає заявку американської Bluebird Bio на реєстрацію препарату при церебральної адренолейкодистрофії.

Передбачається, що американська компанія Bluebird Bio зараз знаходитися в декількох місяців від схвалення свого продукту генної терапії рідкісного захворювання - церебральної адренолейкодистрофії.  В ЄС - ЕМА почала швидкий процес розгляду реєстраційного досьє на препарат, він відомий як eli-cel.  Створено на основі аутологічних стовбурових клітин пацієнта і генетично модифікованого вірусу, який доставляє в ядра клітин функціональні копії мутантного гена, відповідального за розвиток захворювання.  Виробник говорить про те, що даний препарат може змінити перспективи людей з діагнозом церебральної адренолейкодистрофії, важким нейродегенеративним захворюванням.

Пару тижнів тому, компанія опублікувала нові дані випробування фази 2/3 STARBEAM, які показали, що 87% пацієнтів з цим діагнозом залишаються в живих і не мають серйозних функціональних порушень після одноразового введення eli-cel протягом приблизно двох років.

За матеріалами: PHARMA PHORUM