Чи є 3,5 мільйона доларів справедливою ціною за генну терапію, яка рятує життя?

 Генна терапія здатна виліковувати серйозні, навіть смертельні захворювання. Проте громадську увагу часто привертають не перетворюючі ефекти, а величезні цінники.Hemgenix, новий препарат для генної терапії гемофілії B, що коштує 3,5 мільйона доларів, нещодавно був названий найдорожчими ліками на планеті, обігнавши інший препарат для генної терапії, Skysona. Hemgenix встановлює рекорди, але навряд чи є аномалією. Skysona, засіб для лікування рідкісного неврологічного розладу, було запущено у вересні 2022 року за ціною 3 мільйони доларів. Zynteglo, генна терапія генетичного захворювання крові, дебютувала лише місяцем раніше за ціною 2,8 мільйона доларів. У 2019 році Zolgensma була оцінена в 2,1 мільйона доларів як засіб для лікування спинальної м'язової атрофії,смертельного генетичного захворювання, що вражає немовлят та дітей молодшого віку. Декілька інших методів лікування обчислюються сотнями тисяч.Тим не менш, успішне лікування змушуює  називати генну терапію відносною угодою. Ці препарати мають потенціал — у деяких випадках доведену здатність — виліковувати хворобу за допомогою однієї дози. Це звільняє пацієнтів від фізичного, емоційного та фінансового тягаря життя із серйозним захворюванням, що часто потребує дуже дорогого лікування.Це тому, що генна терапія не лікує симптоми. Він орієнтований на причину, генетичний дефект, що стоїть за хворобою, замінює помилковий код або навіть вставляє відсутній ген. Іноді це відбувається у чашці Петрі, і пацієнту переносять здорові клітини. В інших випадках вектор, зазвичай вірус, доставляє генетичний матеріал в клітини пацієнта. 

За матеріалами: MEDspace