Является ли 3,5 миллиона долларов справедливой ценой за генную терапию, спасающую жизнь?

Генная терапия способна излечить серьезные, даже смертельные заболевания. Однако общественное внимание часто привлекают не преобразующие эффекты, а огромные ценники. 

Hemgenix, новый препарат для генной терапии гемофилии B , стоящий 3,5 миллиона долларов, недавно был назван самым дорогим лекарством на планете, обогнав другой препарат для генной терапии, Skysona.

Hemgenix устанавливает рекорды, но вряд ли является аномалией. Skysona, средство для лечения редкого неврологического расстройства, было запущено в сентябре 2022 года по цене 3 миллиона долларов. Zynteglo, генная терапия генетического заболевания крови, дебютировала всего месяцем ранее по цене 2,8 миллиона долларов. В 2019 году Zolgensma была оценена в 2,1 миллиона долларов как средство для лечения спинальной мышечной атрофии , смертельного генетического заболевания, поражающего младенцев и детей младшего возраста. Несколько других методов лечения исчисляются сотнями тысяч. 

Тем не менее, успешное лечение заставляет называть генную терапию относительной сделкой. Эти препараты обладают потенциалом — в некоторых случаях доказанной способностью — излечивать болезнь с помощью одной дозы. Это освобождает пациентов от физического, эмоционального и финансового бремени жизни с серьезным заболеванием, часто требующим очень дорогого лечения. 

Это потому, что генная терапия не лечит симптомы. Она нацелена на причину, генетический дефект, стоящий за болезнью, заменяет ошибочный код или даже вставляет отсутствующий ген. Иногда это происходит в чашке Петри, и пациенту переносят здоровые клетки. В других случаях вектор, обычно вирус, доставляет генетический материал в клетки пациента. 

По материалам: MEDspace