Синдром Вольфрама - фармакологи разработали способ лечения редкого заболевания

Что такое Синдром Вольфрама - это тяжелое наследственное дегенеративное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования и прогрессирующим течением. В детском возрасте синдром проявляется в виде диабета, а  в подростковом - в виде потери зрения, глухоты, нарушения психического состояния, а так же недержания мочи. Данное заболевание поражает примерно одного из 500 000 человек во всем мире.

В ходе нового исследования ученым удалось выяснить, что ключевым фактором развития данного заболевания является Кальций (сигнальная молекула). Они выяснили, что при разрушении белка вольфрамина в клетках поджелудочной железы нарушаются функции кальциевых каналов, вследствие чего происходит нарушение передачи нервных сигналов и это приводит к снижению жизнеспособности клеток поджелудочной железы и уменьшению секреции инсулина. 

Изучая эффективность лекарственных средств по восстановлению проводимости кальциевых каналов, фармакологи обнаружили  2 работающих вещества, влияющих на активность ферментов: ибудиласт и кальпаиновый ингибитор. На следующем этапе ученые планируют продолжить исследования на животных. 

ПО МАТЕРИАЛАМ: MEDICAL XPRESS