Новая технология редактирования генома

Verve Therapeutics предложили новую технологию редактирования генома. В отличие от известной системы редактирования генов CRISSPR, ее еще часто называют «молекулярными ножницами», данный подход не разрезает ДНК вертикально по цепочке, а осуществляет коррекцию на одной «базе» или же букве в геноме: не затрагивая нуклеотиды, одна буква заменяется на другую.

Проводились два исследования, в ходе которых специалисты подтвердили на модели обезьян, что   этот подход отключает гены PCSK9 или ANGPTL3, которые сопряжены с развитием сердечно-сосудистой патологии. Исследования показали отсутствие побочных эффектов и сохранность генетического кода в нецелевых клетках организма. Генеральный директор Verve Therapeutics заявил, что им удалось разработать концепцию нового способа профилактики инсультов и инфарктов. В перспективе этот метод лечения даже при однократном применении будет способствовать регулярному контролю низкого уровня холестерина и триглицеридов. Клинические испытания планируют запустить в 2022 или 2023 году.

ПО МАТЕРИАЛАМ: FIERCE BIOTECH