Генная терапия серповидноклеточной анемии

Недавно одобренный продукт генной терапии серповидно-клеточной анемии , ловотибеглогенный аутотемцел (lovotibeglogene autotemcel), привел к длительной ремиссии заболевания на срок до 5 лет и почти полному устранению опасных и изнурительных вазоокклюзионных явлений, согласно данным САН-ДИЕГО. к результатам долгосрочного последующего исследования.

В частности, однократная инфузия лово-цела привела к полному разрешению вазоокклюзионных явлений у 88% пациентов, при этом у 94% было достигнуто полное разрешение тяжелых осложнений. У всех 10 подростков, участвовавших в исследовании, было достигнуто полное разрешение вазоокклюзионных явлений. У большинства пациентов при последнем наблюдении не наблюдалось вазоокклюзионных явлений.

«Это единовременное, действительно преобразующее лечение с помощью лово-цела», — сказала ведущий автор Джули Кантер, доктор медицинских наук, директор клиники серповидноклеточной анемии для взрослых в Университете Алабамы в Бирмингеме, на брифинге для СМИ в Американском обществе Ежегодное собрание гематологии (ASH) 2023. Генная терапия может существенно устранить вазоокклюзивные явления у пациентов с серповидноклеточной анемией и привести к нормальному уровню гемоглобина, добавил Кантер. 

По материалам: MEDspace