Генная терапия обещает обратить вспять наследственную потерю зрения

Неутвержденная генная терапия наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON) привела к заметному улучшению зрения у пациентов с тяжелой прогрессирующей формой заболевания, получавших терапию в рамках программы раннего доступа.

Результаты исследования более 60 пациентов, получавших ленадоген нолпарвовек в виде односторонней или двусторонней интравитреальной инъекции, показали, что через 2 года наблюдения у 60% из них наблюдалось клинически значимое улучшение числа букв. мог читать по диаграмме остроты зрения.

Результаты, по словам ведущего исследования Кьяры Ла Морджиа, доктора медицинских наук, IRCCS Istituto delle Scienze Scienze Scienze di Bologna, Болонья, Италия, подтверждают в «реальных условиях» эффективность и безопасность лечения, как ранее было показано в клинических испытаниях.

Результаты были представлены на Конгрессе Европейской академии неврологии (EAN) 2023.

По материалам: MEDspace