Генная терапия на основе лентивирусного вектора (LV) с использованием гемопоэтических стволовых клеток CD34+ (HSC) продемонстрировала стабильную экспрессию фактора VIII у пациентов с тяжелой формой гемофилии А, при этом более высокие числа копий вектора коррелировали с повышенной активностью фактора VIII. 

Оценка лечения была сосредоточена на конечных точках безопасности, включая приживление и токсические эффекты, связанные с режимом, а также на конечных точках эффективности, включая активность фактора VIII и годовую частоту кровотечений. Участники продемонстрировали успешное приживление: медиана времени приживления нейтрофилов составила 11 дней, а приживления тромбоцитов — 15 дней.

«Генная терапия гемофилии А с использованием аутологичных ГСК, трансдуцированных лентивирусным вектором, привела к стабильной экспрессии фактора VIII, при этом активность фактора VIII коррелировала с числом копий вектора в периферической крови», — пишут авторы исследования. Исследование было поддержано грантами Департамента биотехнологии, Министерства науки и технологий, Правительства Индии и Национальных институтов здравоохранения.

По материалам: MEDspace