ЕМА возможно утвердит новый продукт генной терапии Bluebird Bio

Европейский регулятор рассматривает заявку американской Bluebird Bio на регистрацию препарата при церебральной адренолейкодистрофии.

Предполагается, что американская компания Bluebird Bio сейчас находиться в нескольких месяцах от одобрения своего продукта генной терапии редкого заболевания – церебральной адренолейкодистрофии. В ЕС - ЕМА начала быстрый процесс рассмотрения регистрационного досье на препарат, он известен как eli-cel. Создан на основе аутологичных стволовых клеток пациента и генетически модифицированного вируса, который доставляет в ядра клеток функциональные копии мутантного гена, ответственного за развитие заболевания. Производитель говорит о том, что данный препарат может изменить перспективы людей с диагнозом церебральной адренолейкодистрофии, тяжелым нейродегенеративным заболеванием.
Пару недель назад, компания опубликовала новые данные испытания фазы 2/3 STARBEAM, которые показали, что 87% пациентов с данным диагнозом остаются в живых и не имеют серьезных функциональных нарушений после однократного введения eli-cel в течении примерно двух лет.


ПО МАТЕРИАЛАМ: PHARMA PHORUM